RNA 治疗：罕见运动中子疾病患者治疗后改善

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【导语】Physicist Stephen Hawking与运动神经元疾病生活的时间比其他已知的人长。患有异常类型的运动神经元疾病的男子的症状有所改善，在成为第一个接受旨在针对导致其疾病1的特定基因突变的药物的人后。因此，Physicist Stephen Hawking与运动神经元疾病生活的时间比其他已知的人长。因此，

患有异常类型的运动神经元疾病的男子的症状有所改善，在成为第一个接受旨在针对导致其疾病1的特定基因突变的药物的人后，每年继续作为医生工作。因此，研究者表示早期结果令人兴奋，为更多治疗由稀有突变引起的神经退化性疾病奠定了基础。因此，

人有缓慢地发展出运动神经元疾病的形式，也叫运动性平面硬化(ALS),由罕见的突变导致蛋白质积聚而来，导致运动神经元死亡。因此，他接受了RNA治疗，称为抗激素寡核苷酸治疗。因此，与典型的基因 治疗改变一个人的基因来治疗遗传病不同，抗激素寡核苷酸治疗使用短线遗传物质来瞄准基因生产的RNA并减少蛋白质的制作量。因此，本周在Med上公布结果。因此，

澳大利亚悉尼大学的神经学家和ALS研究员Steve Vucic说，结果是“令人振奋的第一步”,尽管现在知道治疗是否能够阻止疾病发展或成为治疗方法还为时过早。因此，这就需要再对审判参与者进行两三年的监测。因此，并对更多的人进行药物测试

澳大利亚布里斯班昆士兰州大学神经病研究者Fleur Garton说。因此，类似的抗激素寡核苷酸疗法是许多人使用ALS治疗的未来。因此，大约5-10%的ALS患者有已知的基因突变。因此，她补充说，安非他明疗法似乎很安全，可以针对有常见基因突变的人。因此，有罕见或甚至独特的突变的人以及因多重突变而患病的人开发

早期鼓励

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（编译自 Nature；原文